유전자 편집 치료 통해 백혈병 아기가 회복되다

세포의 유전정보를 수정하여 이식하는 방법인 '유전자 편집 치료'를 인간에게 처음으로 적용하여 효과를 얻었습니다. 백혈병으로 진단된 1세 여자 아이에게 세계 최초로 시도되었습니다. '디자이너 세포(designer cells)'를 이식 받고서 건강상태가 좋아졌습니다. 이러한 치료법은 향후 여러 질병에 응용할 가능성이 있습니다.

유전자 편집 치료, 백혈병 아기를 회복시키다

생후 3개월만에 백혈병으로 진단받은 Layla Richards는 한 살이 되는 때에 이번 치료를 받았습니다. 병원에서는 아직 이것으로 백혈병이 치유되었다고 말하지 않지만, Layla의 건강 상태는 전망이 어둡다고 여겨졌던 몇개월 전에 비해 크게 개선되었습니다. 이번 치료로 백혈병의 진행은 중지되었습니다.

몇개월부터 Layla의 병세는 상당히 안좋아서 기존 치료법으로는 방법이 없다고 여겨졌습니다. 그래서 'Great Ormond Street' 병원의 의사와 바이오 기술기업 Celletics은 완전히 새로운 치료법의 사용 승인을 요구하였습니다. '특정 부위 게놈 편집(site-specific genome editing)'으로 불리는 방법으로 지금까지 쥐에게만 사용되었었습니다. 하지만 Layla의 병세는 악화되는 추세이기에 의사들과 Layla의 부모는 최후의 수단으로 새로운 치료법을 시도하였습니다.

Layla의 아버지 Ashleigh는 딸에게 단순히 고통만 완화하는 치료를 하기는 싫었습니다. 오히려 새로운 방법을 시도하는 것이 좋겠다는 생각을 했습니다. 그는 언론과의 인터뷰에서 현재 딸의 상태가 매우 좋다고 말했습니다. 새로운 치료법을 적용할 수 있어서 매우 감사한 마음이라고 합니다.

탈렌(TALENs) 치료법에 의한 DNA 분자 편집

이번 치료에는 '탈렌'(TALENs, transcription activator-like effector nuclease)라는 기술이 사용되었습니다. DNA 사슬을 지정한 부분까지만 절단하는 효소로서 '분자 가위'라고도 부릅니다. 면역학자 Wasseem Qasim는 TALENSs를 사용하여 기증자의 건강한 T세포의 면역 유전자를 비활성화하였습니다. Layla에게 이식해도 면역 반응이 일어나지 않도록 했습니다. 또한 Layla의 면역시스템은 '디자이너 세포'을 받아들였기 때문에 파괴되었으나 골수이식에 의해서 면역시스템은 재구성되었습니다.

이러한 치료를 통해 Layla의 건강 상태는 순식간에 개선되었습니다. 치료팀의 한명인 Paul Veys는 언론 인터뷰에서 그가 지난 20년간 본 것 중에서 가장 놀라울 정도의 빠른 회복속도여서 거의 기적 같았다고 말했습니다.

다만 이번 결과는 단지 하나의 성공사례일 뿐입니다. 치료를 받고 나서 경과한 시간도 아직 짧습니다. TALENs를 이용한 치료는 장기간의 정식 임상실험을 거치지 않습니다. 또한 이 치료방법으로 병을 근본적으로 치유할 수는 없다고 여겨지고 있습니다. 면역학자 Qasim는 Layla 같은 환자에게 맞는 T세포 제공자가 나올 때까지의  중간단계(a bridge to a cure)라고 말하고 있습니다. 그렇지만 이번에 효과를 확인한 것은 큰 성과입니다. 향후 이 기술은 혈우병이나 여러 유전과 관련된 질환의 치료에 응용될 수 있을 것입니다.